아리바이오가 2021 알츠하이머 임상학회(CTAD)에서 치료 후보물질 ‘AR1001’의 미국 임상 2상 결과를 발표하고 있다. [아리바이오 제공]

불가능의 영역으로 여겨졌던 치매치료제의 개발 경쟁이 가시권에 들어왔다. 세계 최초의 치매치료제로 불리며 주목을 받은 '아두헬름(성분명 아두카누맙)'이 효능·안전성 논란에 휩싸이며 기대만큼 활약을 하지 못하는 사이 후발주자들의 임상이 빠르게 진행되고 있다. 특히, 국내 개발기업들의 임상이 순조롭게 진행되며 국산 치매치료제의 가능성도 높아지는 분위기다.

24일 제약바이오 업계에 따르면, 최근 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 11월 회의에서 미국 바이오젠이 개발한 아두헬름에 대해 부정적인 의견을 표한 것으로 알려졌다.

이는 비공식적인 절차지만 12월 예정된 정식회의에 앞서 새로운 정보가 추가되지 않으면 EMA의 최종 승인은 어려울 것으로 보인다.

앞서 미국 식품의약국(FDA)도 자문위원회로부터 아두헬름에 대해 승인반대 권고를 받았다. 하지만 FDA는 가속승인을 결정하고, 지난 6월 아두헬름에 대한 허가를 강행했다.

아두헬름은 승인 후에도 효능과 안전성 논란이 이어지고 있다. 승인 이후 미국의사협회지(JAMA)와 영국의학저녈(BWJ) 등 유력학술지는 효능에 대한 의문을 제기했다. 실제 지난 2019년 임상 3상 과정에서 효능이 기대만큼 나오지 않아 개발이 중단될 위기도 겪었다.

비싼 약값도 발목을 잡았다. 아두헬름의 처방가격은 약 6600만원 정도로 책정됐다. 바이오젠의 3/4분기 실적 중 아두헬름 매출은 30만달러(3억5400억원)로 집계됐다. 이 회사 예상매출액(1400만달러)에 크게 미치지 못한다.

이렇게 아두헬름이 주춤하는 사이 다른 치매치료제 개발은 활발히 진행되고 있다. 글로벌 제약사 중에는 릴리와 로슈가 임상 3상 중이며, 내년께 임상 결과를 발표할 예정이다.

국내 기업 중에는 아리바이오와 젬백스앤카엘이 가장 앞선다. 두 기업 모두 임상 2상을 완료하고 3상을 준비 중.

아리바이오는 최근 미국 보스턴에서 개최된 ‘2021 알츠하이머 임상학회(CTAD)’에서 알츠하이머병 치료 후보물질 ‘AR1001’의 미국 임상 2상 결과를 발표하고, 세계 최초 경구용 치매치료제 개발 성공을 눈앞에 뒀다고 발표했다.

‘AR1001’의 2상은 알츠하이머병 환자 210명 대상으로 총 12개월간 진행됐다. 1년간 AR1001을 10mg 또는 30mg을 투여한 결과, 첫 6개월 임상시험과 유사하게 약물 관련 중대한 이상반응이 발견되지 않았을 뿐 아니라 발견된 이상반응도 경미했다.

아리바이오 정재준 대표는 “12개월 간 미국 임상 2상을 통해 AR1001의 장기적인 안전성이 확보됐다. 기존 증상완화제와 달리 알츠하이머 진행속도를 늦추고 인지기능을 유지 또는 향상시키는 가능성을 보여줬다”고 말했다.

젬백스도 알츠하이머 치료제 'GV1001'의 임상 3상 계획서를 연내 제출하고 내년부터 3상에 들어간다는 목표다.

천연물 신약개발 기업인 메디포럼도 최근 치매치료제 후보물질 'PM012'의 임상 2b/3상을 시작했다. 이 임상에는 450여명의 환자가 참여한다.

업계 관계자는 “고령화에 따라 국내뿐 아니라 전 세계적으로 치매환자가 늘어나는 추세”라며 “아두헬름이 기대만큼 두각을 나타내지 못하는 상황에서 국내 기업들의 성과가 나온다면 블루오션인 치매치료제 시장을 선점할 수 있을 것”이라고 말했다.

손인규 기자