지난 2020년 8월 국내에서 첨단재생바이오법이 시행된 이후 첨단바이오의약품이 속속 국내에서 사용 허가를 받고 있다. 첨단바이오의약품은 그동안 치료가 어려웠던 유전성 난치 질환 등에서 치료 효과가 뛰어난 획기적인 의약품으로 큰 주목을 받고 있지만 뛰어난 효과만큼 치료 비용이 수억원대에 이르러 실제 사용을 할 수 있는 환경을 마련해야 하는 과제도 있다.

식품의약품안전처는 지난 달 28일 한국노바티스가 허가 신청한 ‘졸겐스마주(오나셈노진아베파르보벡)’를 첨단재생바이오법 시행 이후 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다고 밝혔다.

졸겐스마주는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제로 첨단바이오의약품에 해당한다. 여기서 첨단바이오의약품이란 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포치료제·유전자치료제 등이다.

졸겐스마주는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자(뇌와 척수에서 일어난 운동자극을 근육 등에 전달하는 신경세포의 유지에 필요한 단백질 발현정보를 가지고 있는 유전자)가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환 ‘척수성 근위축증(SMA)’ 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제다.

환자는 기능을 하지 못하는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자 대신에 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만들 수 있게 된다.

특히 첨단재생바이오법에 따라 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로 투여일로부터 15년간 이상사례 등을 추적해야 하며, 처음 판매한 날부터 1년마다 장기 추적조사한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.

식약처는 “이번 품목 허가로 치명적 질환인 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대하며 앞으로도 첨단바이오의약품을 신속하게 허가하고 제품을 안전하게 관리하여 희귀·난치환자에게 새로운 치료 기회를 제공하도록 노력하겠다”고 밝혔다.

이렇게 뛰어난 효과를 보이는 첨단바이오의약품이지만 문제는 비용이다. 졸겐스마주는 국내에 앞서 사용 허가가 난 미국에서는 투여 비용이 25억원, 일본에서는 약 19억원에 달하는 초고가 약물이다. 국내에서도 이와 비슷한 수준의 치료 비용으로 정해질 것이 예상된다.

앞서 지난 3월 국내 최초로 허가된 첨단바이오의약품 ‘킴리아주’ 역시 치료 비용이 미국 기준 약 5억원으로 알려져 있다. 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아주’는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포다.

이처럼 아무리 치료 효과가 뛰어나다지만 수억 원대의 치료 비용은 건강보험의 지원 없이는 어려운 것이 현실이다. 정부도 고가 치료제의 경우 건강보험에서 지원하기에는 부담이 큰 만큼 다른 치료제에 비해 보험급여 등재 절차도 까다롭고 기간도 길어지는 경우가 많다.

업계 관계자는 “시간이 급한 암 환자나 유전성 질환자는 하루라도 빨리 좋은 치료제로 치료받기를 원하지만 정부로서는 건강보험 재정을 고려하지 않을 수 없다”며 “앞으로도 이런 초고가의 첨단의약품이 계속 나올텐데 이런 치료제들을 보다 빨리 환자에게 공급 할 수 있도록 하는 제약사와 정부의 해법이 필요해 보인다”고 말했다. 손인규 기자